▼ Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Für weitere Informationen, siehe Fachinformation/ Patienteninformation Zolgensma auf www.swissmedicinfo.ch.
Z: Infusionslösung zur intravenösen Anwendung in Durchstechflaschen (mit 5,5 ml bzw. 8,3 ml extrahierbarem Volumen). Jeder ml enthält Onasemnogen-Abeparvovec mit einer nominalen Konzentration von 2 × 10¹³ Vektorgenomen (vg). I: Zolgensma ist indiziert zur Behandlung von: ▪ Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und einer klinisch diagnostizierten Typ-1-SMA, oder ▪ Patienten mit 5q-assoziierter SMA mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens. Die Therapie darf nur bis zum Alter von zwei Jahren verabreicht werden. D: Einzeldosis mittels intravenöser Infusion von nominal 1,1 x 1014 vg/kg Onasemnogen-Abeparvovec. Das Gesamtvolumen wird anhand des Patientenkörpergewichts bestimmt. KI: Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der in Abschnitt «Zusammensetzung» genannten Hilfsstoffe. VM: Vorbestehende Immunität gegen AAV9. Fortgeschrittene SMA: Nutzen von Onasemnogen-Abeparvovec bei symptomatischen Patienten hängt vom Grad der Krankheitslast zum Zeitpunkt der Behandlung ab. Immunogenität: Bildung von Antikörpern gegen das AAV9-Kapsid und eine T-Zell-vermittelte Immunantwort, systemische Immunreaktion einschliesslich einer immunvermittelten Lebertoxizität (ggf. Anpassung des immunmodulatorischen Therapieregimes). Vorsichtsmassnahmen im Zusammenhang mit Lebertoxizität, Thrombozytopenie, thrombotische Mikroangiopathie, erhöhtem Troponin-I-Wert, immunmodulatorsiches Therapieregime und Shedding. IA: Keine Studien zur Erfassung von Wechselwirkungen. Begrenzte Erfahrungen bei Patienten, die hepatotoxische Arzneimittel erhalten oder hepatotoxische Substanzen verwenden sowie Pateinten mit begleitender Anwendung von 5q-SMA-Targeting-Agentien. Impfungen: Wenn möglich Impfplan an die begleitende Kortikosteroid-Gabe vor und nach der Infusion anpassen. Saisonale RSV-Prophylaxe empfohlen, Lebendimpfstoffe wie MMR und Varizellen sollten bei Patienten unter einer immunsuppressiven Steroiddosis nicht angewendet werden. UW: Sehr häufig: Leberenzyme erhöht. Häufig: Thrombozytopenie, Erbrechen, Lebertoxizität, Fieber, Troponin erhöht, Troponin T erhöht, Thrombozytenzahl verringert. Nicht bekannt: thrombotische Mikroangiopathie, akutes Leberversagen, akute Leberschädigung. P: 1 Karton mit 2 - 14 Durchstechflaschen abgestimmt auf das Körpergewicht des Patienten. Abgabekategorie: [A]. Weitere Informationen finden Sie unter www.swissmedicinfo.ch. Stand der Information: Juni 2021, V01. Novartis Pharma Schweiz AG, Risch; Adresse: Suurstoffi 14, 6343 Rotkreuz, Tel. 041 763 71 11.